كاسجيفى هو علاج جيني يستخدم لمرة واحدة لعلاج الأشخاص المصابين بمرض الخلايا المنجلية (الذين يعانون من أنوبات السكلر مؤلمة متكررة تُعرف بالأزمات الوعائية) أو الثلاسيميا بيتا (الذين يحتاجون إلى نقل دم بانتظام). يتم تصنيع العلاج خصيصًا لك باستخدام خلايا الدم الجذعية الخاصة بك.
خلايا الدم الجذعية يمكن أن تتحول إلى خلايا دم أخرى، بما في ذلك خلايا الدم الحمراء وخلايا الدم البيضاء والصفائح الدموية. يتم جمع خلايا الدم الجذعية من دمك، ثم يتم تعديلها وراثيًا وفحصها قبل أن يتم إعادتها إلى جسمك. يسمى هذا بزراعة الخلايا الجذعية ويتم ذلك في مركز البحرين للاورام .

يعمل العلاج عن طريق مساعدة الجسم على إنتاج نوع معين من الهيموغلوبين يسمى الهيموغلوبين F (ويعرف أيضًا بالهيموغلوبين الجنيني).
يتم إنتاج الهيموغلوبين (HbF) في البداية لدى الأجنة قبل الولادة، ولكنه يتوقف عن الإنتاج عادة بعد فترة وجيزة من الولادة.
يعمل العلاج على مساعدة الجسم في البدء بإنتاج الهيموغلوبين (F) مرة أخرى.
وقد ثبت أن زيادة نسبة الهيموغلوبين (F) تحسن من كيفية إنتاج وعمل خلايا الدم الحمراء.
بالنسبة للأشخاص الذين يعانون من مرض الانيميا المنجلية، يمكن للعلاج القضاء على الأزمات الانسدادية الوعائية (نوبات السكلر)
بالنسبة للأشخاص الذين يعانون من الثلاسيميا بيتا ويحتاجون إلى نقل دم منتظم، قد يعني ذلك أنك قد لا تحتاج إلى نقل دم بعد زراعة النخاع.
عندما تتحدثت مع فريق الرعاية الصحية الخاص بك، سيتم الشرح ما يحدث في كل خطوة من خطوات العلاج بواسطة المتخصصين.
قبل أن تتلقى كاسجيفى، ستتناول نوعين آخرين من الأدوية:
يُستخدم واحد أو أكثر منها لجعل خلايا الدم الجذعية تتحرك من النخاع العظمي إلى الدورة الدموية حتى يمكن جمعها.
(النخاع العظمي←مجرى الدم←خلايا الدم الجذعية)
يُستخدم لإفساح المجال في النخاع العظمي لخلايا الدم الجديدة قبل أن تتلقى الخلايا الجذعية الجديدة المعدلة جينيا.
(خلايا الدم الجذعية←النخاع العظمي)
(النخاع العظمي)
إذا كان بإمكانك الحمل، سيجرى لكِ اختبار حمل قبل إعطائك أدوية اجمع الخلايا والعلاج الكيميائي للتأكد من أنكِ لستِ حاملاً. إذا كنتِ حاملاً أو تظنين أنكِ قد تكونين حاملاً بعد بدء العلاج، تحدثي إلى فريق الرعاية الصحية الخاص بكِ فوراً.
لا يجب إعطاء هذا العلاج أثناء الحمل بسبب الآثار الجانبية المحتملة للعلاج الكيميائي. إن تأثير كاسجيفي على الأشخاص الحوامل غير معروف.
إذا كنت تخططين للحمل أو تفكرين في التخطيط لذلك بعد تلقي العلاج، تحدثي إلى فريق الرعاية الصحية الخاص بكِ للحصول على الدعم والنصيحة.
يجب عليكِ استخدام طريقة فعالة لمنع الحمل منذ بداية التحريك في الخطوة 2 ولمدة لا تقل عن 6 أشهر بعد تلقي جرعة كاسجيفي، وذلك في حال إذا كنتِ قادرة على الحمل أو إذا كنت تستطيع أن تصبح أباً لطفل.
تحدث مع فريق الرعاية الخاص بك حول الطرق المناسبة لمنع الحمل.
يجب إيقاف الرضاعة الطبيعية أثناء العلاج الكيميائي بسبب الآثار الجانبية المحتملة.
لا يُعرف ما إذا كانت مكونات كاسجيفي يمكن أن تفرز في حليب الأم . سيقوم فريق الرعاية الصحية بالنظر في فوائد الرضاعة الطبيعية لطفلك مقابل المخاطر المحتملة للعلاج.
العلاج الكيميائي قد يؤثر على قدرتك على الإنجاب. من المهم مناقشة خياراتك بما في ذلك الحفاظ على الخصوبة مع فريق الرعاية الصحية قبل العلاج، وقد يشمل ذلك حفظ االخلايا التناسلية (مثل الحيوانات المنوية أو البويضات( لاستخدامها في وقت لاحق.
بعد العلاج بكاسجيفي، ستكون لديك مستويات منخفضة من خلايا الدم لفترة، حتى تتمكن الخلايا المعدلة من الاستقرار في نخاع العظم.
وهذا يشمل مستويات منخفضة من الصفائح الدموية التي تساعد عادة في تخثر الدم، وقد تسبب المستويات المنخفضة في حدوث النزيف.
قد تسبب الأدوية المستخدمة خلال جمع الخلايا الجذعية والعلاج الكيميائي الشعورًا بالتعب (الإرهاق) أو الدوار.
إذا شعرت بالدوار أو التعب أو عدم الارتياح ، فلا تقم بقيادة سيارتك، ولا تستخدم الآلات، ولا تشارك في الأنشطة التي تتطلب منك أن تكون في حالة تأهب مثل حمل الاثقال.
تواصل مع فريق الرعاية الصحية للحصول على الدعم والنصيحة المناسبة.
نزيف المستمر/النزيف بدون إصابة، مثل نزيف الأنف، نزيف اللثة، دم في البول، البراز، أو القيء، أو السعال المدمم.
مستوى خلايا الدم البيضاء قد (المناعة) يكون منخفضًا أيضًا ما قد يزيد من احتمالية الإصابة بالعدوى.
أخبر فريق الرعاية الصحية على الفور إذا كانت لديك حمى، قشعريرة، أو عدوى (مثل التهاب الحلق، السعال، أو ضيق التنفس، أو ألم أو حرقة عند التبول أو التبول المتكرر، أو الإسهال).
سيقوم فريق الرعاية الصحية بمراقبة مستويات خلايا الدم الخاصة بك وتقديم العلاج عند الضرورة، وسيخبرونك عندما تعود مستويات خلايا الدم إلى مستويات آمنة.
إذا كنت غير متأكد مما إذا كنت مصابًا بحساسية تجاه أي من هذه المكونات، أو إذا لم تكن قد تعرضت لها من قبل، فأخبر فريق رعايتك الصحية، وسيقومون بمراقبتك بعناية لأي ردود فعل تحسسية أثناء أو بعد تلقي العلاج.
لا يمكن التبرع بالدم أو الأعضاء أو الأنسجة أو الخلايا.
سيتابع فريق الرعاية الصحية مستويات خلايا الدم وصحتك العامة بعد العلاج إذ سيساعد ذلك الباحثين في فهم التأثيرات طويلة الأمد لعلاج كاسجيفى.
هناك خطر طفيف للإصابة بسرطان الدم (مثل متلازمة التنسج النخاعي، أو اللوكيميا، أو الليمفوما) يكون مرتبطاً بالعلاج، على الرغم من أن هذا لم يظهر في الدراسات المتعلقة بدواء كاسجيفى.
وهذا يرجع إلى عملية التعديل الجيني المستخدم في إنتاج كاسجيفى. سيقوم فريق الرعاية الصحية بمراقبتك على الأقل مرة واحدة في السنة لمدة ١٥ عامًا بحثًا عن أي علامات لسرطان الدم.
نظرًا لأن كاسجيفى هو علاج مكون من خلاياك الخاصة، يجب على مركز العلاج الاحتفاظ ببعض المعلومات لمدة 30 عامًا بعد تلقيك العلاج؛ ويشمل ذلك اسمك، واسم العلاج، ورقم الشحنة (الأرقام) التي تلقيتها.
هناك إحتمال أن لا يتمكن الفريق الطبي من إكمال العلاج حيث أن كل شخص مختلف.
إذا تعذَّر إعطاء علاج كاسجيفى بعد العلاج الكيميائي (دواء التهيئة)، أو إذا لم تستقر الخلايا الجذعية المحررة (المُعدَّلة) في الجسم، فقد يُعيد فريق الرعاية الصحية الخاص بك الخلايا الجذعية الدموية الأصلية )المعروفة بالخلايا الاحتياطية) إلى جسمك، وسيتم جمع هذه الخلايا في الخطوة الثانية.
إذا تم إعطاؤك الخلايا الاحتياطية، فلن تحصل على أي فائدة من العلاج وستظل بحاجة إلى العلاج إما من مرض الانيميا المنجلية أو الثلاسيميا بيتا التي تعتمد على نقل الدم.
(تلقي عمليات نقل خلايا الدم الحمراء وتبديل الدم)
حد أدنى يبلغ 8 أسابيع
فصل وجمع الخلايا
حوالي أسبوع واحد لكل دورة جمع دورة واحدة أو أكثر (إذا لزم الأمر)، يتم تكرارها خلال فترة تتراوح بين 6 إلى 8 أسابيع
(تعديل الخلايا و التصنيع وفحص الجودة)
حتى 6 أشهر
(التهيئة، الحقن واستقرار)
حوالي 2 – 6 أيام
على مدار بضع ساعات
حوالي 6-8 اسبوع
(المتابعة والرعاية الداعمة)
المتابعة على نحو مستمر، يتم تحديده من قبل فريق الرعاية الصحية الخاص بك
خلال هذه الخطوة، ستخضع لعمليات نقل دم بسيطة أو تبادلية لتحضير جسمك لجمع خلايا الدم الجذعية.
ستتناول أدوية خلال هذه الخطوة لتحريك خلاياك الجذعية إلى مجرى الدم حتى يمكن جمعها1. بعد ذلك، سيتم جمع خلايا الدم الجذعية الخاصة بك وإرسالها إلى موقع التصنيع. قد تحتاج هذه الخطوة إلى التكرار أكثر من مرة.
تصل خلاياك الجذعية إلى موقع التصنيع لتحرير الجينات وإجراء فحوصات الجودة1. خلال هذا الوقت، ستكون في المنزل تستعد للخطوة التالية من العلاج وتخضع لعلاجات حفظ الخصوبة (إذا استدعت الحاجة).
في هذه الخطوة، ستتلقى أولاً العلاج الكيميائي (دواء التهيئة) لإفساح المجال في نخاع العظم لتنمو الخلايا المحررة حديثًا. بعد ذلك، سيتم حقن خلايا كاسجيفي - المصنوعة من خلاياك الجذعية الخاصة - وستقضي حوالي شهرا الى شهرين للتعافي في مركز البحرين للعلاج، ولكن هذه الفترة يمكن أن تختلف.
بمجرد عودتك إلى المنزل، سيستمر فريق الرعاية الصحية في مراقبة تقدمك وصحتك.
مثل جميع الأدوية الأخرى، قد يسبب علاج كاسجيفى بعض الآثار الجانبية، إلا أن ذلك لا يعني بالضرورة أن جميع المرضى سيتعرضون لها1؛ فبعضها مرتبط بأدوية جمع الخلايا والعلاج الكيميائي (أدوية التهيئة(.يمكن للمريض العثور على المزيد من المعلومات حول الأدوية المستخدمة والآثار الجانبية المحتملة في النشرة الدوائية, أو يمكنه إستشارة طبيبه الخاص.
هناك بعض الآثار الجانبية الخطيرة التي يمكن أن تحدث خلال الأيام أو الأسابيع الأولى بعد العلاج، ولكن يمكن أن تحدث أيضًا في وقت لاحق1. يجب عليك إبلاغ فريق الرعاية الصحية الخاص بك فورًا إذا كان شعرت بـ:
• ألم في الجزء العلوي الأيمن من البطن تحت الأضلاع، اصفرار العينين أو الجلد، زيادة سريعة في الوزن، تورم في الذراعين، الساقين والبطن، وصعوبة في التنفس. قد تكون هذه علامات على
• صداع شديد، كدمات غير طبيعية، نزيف مطول، أو نزيف بدون إصابة، مثل نزيف الأنف، نزيف من اللثة، دم في البول، البراز أو القيء، أو سعال مصحوب بالدم. قد تكون هذه علامات على نقص الصفيحات، وهو انخفاض مستويات خلايا الصفائح الدموية، مما يقلل من قدرة الدم على التجلط وقد يؤدي إلى النزيف.
• حمى، قشعريرة أو التهابات (تشمل علامات الالتهابات التهاب الحلق، السعال أو ضيق التنفس، الألم أو الحرقة عند التبول أو التبول المتكرر، أو الإسهال). قد تكون هذه علامات ، وهو انخفاض مستويات خلايا الدم البيضاء المسماة العدلات التي تحارب الالتهابات.
الآثار الجانبية الشائعة جدًا التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص هي:
الشعور بالغثيان
ألم في العضلات أو العظام
الصداع
ألم في البطن
القيء
حالة في الرئة تظهر أعراضًا مفاجئة مثل آلام حادة في الصدر، حمى، صعوبة في التنفس، وعلامات تجمع السوائل في الرئتين في صورة الصدر الشعاعية، وهذا يحدث في مرض الانيميا المنجلية (متلازمة الصدر الحادة).
أزمة مؤلمة لمرض الانيميا المنجلية (الانيميا المنجلية المصحوبة بأزمة).
ألم
ارتفاع مستويات خلايا الدم البيضاء
الإسهال
ألم في الفم والحلق
خدر في الفم
آلام في المفاصل
ألم عام
الشعور بالتعب
انخفاض مستويات البوتاسيوم في الدم (الهيبوكاليميا)
انخفاض مستويات المغنيسيوم في الدم (الهيبوماجنسيميا)
ارتفاع مستويات الفوسفات في الدم (الهايبرفوسفاتيميا)
الآثار الجانبية الشائعة جدًا التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص هي:
الشعور بالغثيان
ألم في العضات أو العظام
الصداع
ألم في البطن
حمى أثناء فترة انخفاض خلايا العدلات (نوع من الخلايا البيضاء) (حمى العدلات)
انخفاض مستويات خلايا الدم الحمراء (فقر الدم)
انخفاض مستويات الخلايا اللمفاوية، نوع من الخلايا البيضاء (نقص اللمفاويات)
انخفاض مستويات البوتاسيوم في الدم (الهيبوكاليميا)
ارتفاع مستويات الفوسفات في الدم (الهايبرفوسفاتيميا)
انخفاض مستويات المغنيسيوم في الدم (الهيبوماجنسيميا)
انخفاض مستويات الفوسفات في الدم ]الهيبوفوسفاتيميا)
احتباس السوائل في الجسم
نزيف الأنف
الشعور بالغثيان
القيء
التهاب بطانة المعدة
الإمساك
الإسهال
ألم في الفم والحلق
التهاب الغشاء المخاطي، مثل اللثة (التهاب المخاطي(
فقدان الشهية
فقدان الوزن
ألم في العضلات أو العظام
جفاف الجلد
تقشر الجلد
تغيير لون الجلد والأظافر
نقاط دم صغيرة تحت الجلد
طفح جلدي
فقدان الشعر (الصلع)
زيادة مستويات البيليروبين في الدم، وهو ناتج عن تحلل خلايا الدم الحمراء، ما قد يسبب اصفراراً في الجلد والعينين
زيادة مستويات إنزيمات الكبد
مجموعة من الأعراض المشابهة لالتهاب الرئة، مثل الحمى والقشعريرة والسعال ومشاكل التنفس، التي تحدث دون وجود علامة على عدوى في الرئة (متلازمة الالتهاب الرئوي المجهولة السبب)
عدم قدرة الرئتين على إيصال الاكسجين الى الدم الخاص بك (الفشل التنفسي)
صعوبة في التنفس
عدوى في الدم (تسمم الدم)
التهاب في الرئة (التهاب رئوي)
التهاب في الفم يسببه فطر (التهاب الفم الفطري)
زيادة معدل ضربات القلب (تسارع نبضات القلب)
انخفاض ضغط الدم
انخفاض مستويات الأكسجين في الدم . (نقص الأكسجين في الدم)
تضخم الكبد
تضخم الطحال
إلتهاب الأعصاب في الذراعين و/أو الساقين يسبب الألم أو الوخز، والحرقة ( والوخز (التهاب الأعصاب الطرفية
مشاكل في حاسة التذوق
رؤية ضبابية
جفاف العينين
هبات حرارية
سعال
عسر الهضم
مرض حيث يرتفع حمض المعدة إلى المريء أو القناة الغذائية (مرض الارتجاع المعدي المريئي)
نزيف اللثة
التهاب في الأمعاء الغليظة، مما يسبب الألم والإسهال (التهاب القولون(
التهاب في المريء (التهاب المريء)
دم في القيء
نزيف من الشرج
قرحة الفم
الم اثناء التبول
دم في البول
غياب الدورة الشهرية
عدم انتظام الدورة الشهرية
سن اليأس المبكر
زيادة الوزن
الحكة
احمرار الجلد
انخفاض مستويات جميع أنواع الخلايا الدموية )نقص الخلايا الدموية الكلي(
تراكم غير طبيعي للسائل الذي يحيط بالدماغ والحبل الشوكي (التمدد الدماغي)
ألم في المفاصل
زمن أطول لبدء نمو الخلايا المزروعة وإنتاج الخلايا الدموية الطبيعية (تأخر الاستقرار)
نحن هنا لمساعدتك في استفساراتك.
فريقنا الطبي المتميز جاهز لرعايتك في رحلتك الصحية. تواصل معنا اليوم لاكتشاف كيف يمكننا مساعدتك في استعادة صحتك والحفاظ عليها
احجز موعدك